医学遗传学/基因治疗

跳转到: 导航, 搜索

医学电子书 >> 《医学遗传学基础》 >> 基因治疗
医学遗传学基础

医学遗传学基础目录

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如,有人用5-氮胞苷(5-azocytidine)治疗镰形细胞贫血和β-地中海贫血,目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶,让已关闭的γ基因(胎儿新生儿期珠蛋白β基因簇的成员)开放,使之大量合成γ链,与α链形成HbF(α2γ2),来替代HbA丧失的功能。此法已在患者取得一定效果,但尚须探索改进。再如80年代发展起来的反义技术(antisense technology)也是在RNA`DNA水平治疗疾病的一种很有发展前途的高新技术。

参看

32 遗传病的基因诊断举例 | 基因治疗的策略 32
关于“医学遗传学/基因治疗”的留言: Feed-icon.png 订阅讨论RSS

目前暂无留言

添加留言
个人工具
名字空间
动作
导航
推荐工具
功能菜单
工具箱